什么是随机对照试验（RCT）？

随机对照试验（RCT）是一种研究设计，涉及将参与者随机分配到实验组或对照组，以测量干预或治疗的效果。

随机对照试验（RCTs）因其严格的设计而被认为是医学和健康研究中的“金标准”。

在随机对照试验（RCT）中，随机分配是指通过纯粹的机会将参与者分配到实验组或对照组的过程。这确保了每个参与者都有平等的机会被分配到任何一组，减少偏差并确保除了正在测试的干预措施外，各组在所有方面都是可比的。

对照组

对照组由不接受任何治疗或干预但接受安慰剂或参考治疗的参与者组成。对照组参与者作为比较组。

对照组尽可能与实验组匹配，包括年龄、性别、社会阶层、种族等特征。

由于参与者是随机分配的，两组之间的特征应该是平衡的，使研究人员能够将任何结果差异归因于研究干预。

由于研究人员可以确信对照组和治疗组之间的任何差异仅由治疗效果引起，科学家们将RCT视为临床试验的金标准。

随机分配

在随机对照试验（RCT）的背景下，随机分配和随机分组这两个术语是可以互换使用的。

它们都指以完全由机会决定的方式将参与者分配到研究的不同组（如治疗组或对照组）。

随机分组过程控制了混杂变量，确保组间差异仅由机会引起。

没有随机化，研究人员可能会出于各种原因有意识或无意识地将患者分配到特定组。

在随机对照试验（RCT）中可以使用几种方法进行随机化。以下是几个例子：

简单随机化：这是最简单的方法，类似于抛硬币。每个参与者都有平等的机会被分配到任何一组。这可以通过使用随机数表、计算机化的随机数生成器或抽签来实现。
区组随机化：在这种方法中，参与者在区组内随机分配，确保每个区组中每个组的参与者数量相等。这有助于在研究期间任何时候平衡每个组的参与者数量。
分层随机化：当研究人员希望确保某些子组的参与者在每个组中均等代表时，使用这种方法。根据年龄或疾病严重程度等特征将参与者分为层或子组，然后在这些层内随机分配。
集群随机化：在这种方法中，将参与者群体（如家庭或整个社区）而不是个人随机分配。
自适应随机化：在这种方法中，根据已分配到每个组的参与者，分配到每个组的概率会发生变化。例如，如果更多参与者被分配到对照组，新参与者被分配到实验组的概率会更高。

计算机软件可以生成用于简单随机化过程的随机数或序列，以将参与者分配到组。

对于更复杂的方法，如区组、分层或自适应随机化，可以使用计算机算法考虑额外参数并确保参与者适当分配到组。

使用计算机化系统还可以通过防止研究人员提前知道参与者将被分配到哪个组（这一原则称为分配隐藏）来维护随机化过程的完整性。这有助于防止选择偏差并确保研究结果的有效性。

分配隐藏

分配隐藏是一种确保随机分配过程真正随机且无偏的技术。

RCTs使用分配隐藏来决定哪些患者接受真正的药物，哪些患者接受安慰剂（假药）。

它涉及在参与者注册研究之前隐藏组分配序列（即谁将被分配到治疗组，谁将被分配到对照组）。

这有助于防止研究人员基于对下一个组的了解有意识或无意识地选择某些参与者进入一个组或另一个组。

分配隐藏确保研究者事先不知道下一个人将接受哪种治疗，从而维护随机化过程的完整性。

盲法（遮蔽）

盲法，或遮蔽，是指在研究过程中向参与者、研究人员或双方隐瞒组分配信息（谁在治疗组，谁在对照组）。

盲法研究防止参与者了解他们的治疗情况，以避免研究中的偏差。任何可能影响受试者的信息都会在研究完成前被隐瞒。

盲法可以施加于实验中的任何参与者，包括研究人员、数据收集者、评估者、技术人员和数据分析人员。

良好的盲法可以消除由受试者的期望、观察者偏差、确认偏差、研究者偏差、观察者对参与者的效应以及其他可能在研究测试中出现的偏差引起的实验偏差。

在双盲研究中，参与者和研究人员都不知道谁在接受药物或安慰剂。当参与者注册时，他们会被随机分配到两个组之一。无论他们接受的是药物还是安慰剂，所接收的药物外观相同。

图1. 循证医学金字塔。

循证医学金字塔的各级别从底部到顶部反映了研究设计的质量（增加）和每种研究设计在已发表文献中的数量（减少）。例如，随机对照试验质量更高且实施更为复杂，因此已发表的数量较少。

研究设计

选择设计应由研究问题、正在研究的治疗或干预措施的性质、实际考虑因素（如样本量和资源）以及伦理考虑（如确保所有参与者都能获得潜在有益的治疗）指导。

目标是选择一种能提供最有效和可靠答案的研究设计，同时尽量减少潜在的偏差和混淆因素。

1. 被试间随机设计

被试间设计涉及将参与者随机分配到不同的治疗条件。在其最简单的形式中，它有两个组：一个实验组接受治疗和一个对照组。

当有超过两个水平时，会比较多个治疗条件。关键特征是每个参与者只经历一个条件。

这种设计允许在不担心顺序效应或延续效应的情况下清晰地比较各组之间的差异。

对于具有持久影响的治疗或体验一个条件可能会影响参与者对后续条件反应的情况特别有用。

示例

一项测试新抗抑郁药物的研究可能会随机分配100名参与者，其中一组接受新药，另一组接受安慰剂。

研究人员随后会在指定的治疗期后比较两组的抑郁评分，以确定新药是否比安慰剂更有效。

使用此设计时：

您想比较不同治疗或干预的效果
可能存在延续效应（例如，学习效应或持久的生理变化）
预计治疗效果是永久的
样本量足够大，可以通过随机化确保各组等效

2. 因子设计

因子设计同时研究两个或更多独立变量的影响。它们使研究人员能够研究每个变量的主要效应以及变量之间的交互效应。

这些设计可以是被试间的（每个条件组合有不同的组）、被试内的（所有参与者经历所有条件）或混合的（结合两种方法）。

因子设计使研究人员能够研究不同因素如何结合影响结果，提供对复杂现象的更全面理解。

它们比为每个变量单独运行研究更高效，并且可以揭示在更简单的设计中可能错过的重要的交互作用。

示例

一项研究考察运动强度（高 vs. 低）和饮食类型（高蛋白 vs. 高碳水化合物）对减肥的影响，可能会使用2×2因子设计。

参与者会被随机分配到四个组之一：高强度运动与高蛋白饮食、高强度运动与高碳水化合物饮食、低强度运动与高蛋白饮食或低强度运动与高碳水化合物饮食。

使用此设计时：

您想同时研究多个独立变量的影响
您对变量之间的潜在交互作用感兴趣
您希望通过一次测试多个假设来提高研究效率

3. 群体随机设计

在群体随机试验中，参与者群体或“集群”被随机分配到治疗条件，而不是个体。

这通常用于个体随机化不切实际或干预自然应用于群体层面的情况。

在教育或社区研究中特别有用，因为个体随机化可能会造成干扰或导致治疗扩散。

示例：

一项测试新教学方法的研究可能会随机分配整个班级使用新方法或继续使用标准课程。

研究人员随后会比较使用不同方法的班级之间的学生表现，而不是随机分配个别学生。

使用此设计时：

您可用的样本量较小
个体差异可能较大
治疗效果是暂时的
您可以有效地控制顺序和延续效应

4. 被试内（重复测量）设计

在这些设计中，每个参与者都会经历所有治疗条件，作为自己的对照组。

被试内设计在统计上更强大，因为它们控制了个体差异。它们需要的参与者较少，因此更高效。

然而，只有当治疗效果是暂时的，并且您可以有效地平衡以控制顺序效应时，这些设计才适用。

示例

一项研究咖啡因对认知表现的影响可能会让参与者在三个不同的场合完成认知测试：不摄入咖啡因、摄入低剂量咖啡因和摄入高剂量咖啡因。

这些条件的顺序会在参与者之间进行平衡，以控制顺序效应。

使用此设计时：

您可用的样本量较小
个体差异可能较大
治疗效果是暂时的
您可以有效地控制顺序和延续效应

5. 交叉设计

交叉设计是一种特定类型的被试内设计，参与者在不同的时间段接受不同的治疗。

这使得每个参与者都可以作为自己的对照组，并且比被试间设计更高效。

交叉设计结合了被试内设计的优点（增加的统计功效，控制个体差异）和比较不同治疗的能力。

它们特别适用于临床试验，您希望每个参与者都经历所有治疗，但需要确保一种治疗的效果不会延续到下一种治疗。

示例：

一项比较两种不同止痛药的研究可能会让参与者先使用一种药物一个月，然后经过洗脱期后再使用另一种药物一个月。

疼痛水平将在两个治疗期间进行测量，从而允许在参与者内部比较两种药物的有效性。

使用此设计时：

您想在同一个体内部比较不同治疗的效果
治疗具有暂时效果并且有一个已知的洗脱期
您希望在使用较小样本量的同时增加统计功效
您希望控制对治疗反应的个体差异

优势

防止偏倚

在随机对照试验中，参与者必须被随机分配到干预组或对照组，以便每个人都有平等的机会被分配到任何一个组。

这是为了防止选择偏倚和分配偏倚，并控制任何混杂变量，以提供对所研究治疗的准确比较。

由于患者的特征分布是随机分配的，因此任何结果差异只能由治疗解释。

高统计功效

由于参与者是随机分配的，两组之间的特征是平衡的，研究人员可以假设如果两组在主要结果上有显著差异，这些差异可能是由干预引起的。

这使研究人员有信心认为随机对照试验与其他类型的研究设计相比具有较高的统计功效。

盲法

由于进行随机对照试验的重点是消除偏倚，盲法RCT可以帮助最小化任何无意识的信息偏倚。

在盲法RCT中，参与者不知道自己被分配到哪个组或接受了哪种干预。这种盲法程序也应尽可能应用于研究人员、医疗保健专业人员、评估者和调查员。

“单盲”是指参与者不知道治疗细节，但研究人员知道的RCT。

“双盲”是指参与者和数据收集者都不知道分配的治疗的RCT。

局限性

昂贵且耗时

一些干预措施需要数年甚至数十年的时间来评估，这使得它们既昂贵又耗时。

研究人员可能需要很长时间才能识别出药物的效果或发现显著结果。需要大样本量

在随机对照试验中，每个组别必须有足够的参与者，以便研究人员能够检测出各组之间结果的真实差异或效果。

如果样本量太小，研究人员无法检测出具有临床意义的结果。

人口随时间的变化

由于随机对照试验是纵向研究，几乎不可避免地会有一些参与者无法完成研究，原因可能是死亡、迁移、不遵守规定或对研究失去兴趣。

这种倾向被称为选择性流失，可能会威胁到实验的统计功效。

伦理

随机对照试验并不总是实际可行或符合伦理的，这些限制可能会阻止研究人员进行研究。

例如，一种治疗方法可能过于侵入性，或者在治疗严重疾病时使用安慰剂而不是真正的药物，可能会剥夺参与者的常规治疗。没有伦理批准，随机对照试验不能进行。

虚构的例子

一个RCT的例子可以是一项临床试验，比较某种药物或新治疗方法对选定人群的影响。

研究人员会随机分配参与者到实验组或对照组，并比较接受药物或治疗与未接受药物或治疗的参与者之间的结果差异。

真实案例

防止青少年非法使用毒品：学校人群随机对照试验的长期随访数据（Botvin等，2000）。
比较医学和手术治疗早期妊娠失败的前瞻性随机对照试验（Demetroulis等，2001）。
评估脑外伤患者寻呼系统的随机对照试验（Wilson等，2009）。
术前康复与术后康复：癌症结直肠切除患者的随机对照试验（Gillis等，2014）。
危重病人右心导管插入术的随机对照试验（Guyatt，1991）。
防止青少年非法使用毒品：学校人群随机对照试验的长期随访数据（Botvin等，2000）。
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如何报告RCT？

随机对照试验（RCT）的报告应以清晰、透明和全面的方式进行，以便读者能够理解试验的设计、实施、分析和解释。

《试验报告统一标准》(CONSORT)声明是报告RCT的广泛接受指南。

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引用来源

本文翻译自以下网站：

simplypsychology.org

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